Medicamentele inovatoare înseamnă adesea noi opțiuni de tratament pentru pacienți și progrese în îngrijirea sănătății pentru public. Centrul de Evaluare și Cercetare a Medicamentului (CDER) al Administrației pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA efectuează o evaluare cuprinzătoare a medicamentelor propuse pe baza elementelor necesare de proiectare a studiului și a altor factori necesari într-o cerere de medicamente. La 31 decembrie 2023, FDA a aprobat un total de 55 de medicamente noi în 2023, inclusiv 37 de noi entități moleculare și 18 produse biologice. Următorul este un rezumat și o introducere a noilor medicamente cu entități moleculare aprobate de CDER în 2023. Acest articol nu include produse biologice terapeutice noi, vaccinuri, produse alergice, sânge și produse din sânge, derivați plasmatici, produse de terapie celulară și genică sau alte produse aprobate. de Centrul pentru Evaluare și Cercetare Biologică în 2023.
Brenzavvy
Pe 20 ianuarie 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Brenzavvy pentru utilizare ca adjuvant la dietă și exerciții fizice pentru a îmbunătăți controlul zahărului din sânge la adulții cu diabet zaharat de tip 2. Ingredientul activ al medicamentului este bexagliflozin, bexagliflozin Este un inhibitor al cotransportatorului sodiu-glucoză 2 (SGLT2). Acest produs nu poate fi utilizat la pacienții cu diabet zaharat de tip 1 sau pentru tratamentul cetoacidozei diabetice, precum și la pacienții care sunt alergici la bexagliflozin. Nu este potrivit pentru pacienții cu boală renală în stadiu terminal sau pentru cei care sunt în curs de tratament. Tratamentul diabetului de tip 2 la pacienții care primesc dializă.
Jaypirca
La 27 ianuarie 2023, Eli Lilly a anunțat că FDA a accelerat aprobarea noii sale generații de inhibitor BTK Jaypirca, care este potrivit pentru tratamentul limfomului cu celule de manta (limfom cu celule de manta) recidivat sau refractar, după ce a primit cel puțin două linii de administrare sistemică. terapie (inclusiv inhibitori BTK). MCL) pacienți adulți. Ingredientul activ al acestui produs este pirtobrutinib, care este primul și singurul inhibitor BTK necovalent (reversibil) aprobat de FDA și primul din lume.
Orserdu
La 27 ianuarie 2023, FDA a aprobat Elacestrant, o subsidiară a subsidiarei Menarini Stemline Therapeutics, să primească aprobarea accelerată a FDA sub denumirea comercială Orserdu pentru femeile aflate în postmenopauză cu mutații ER+, HER2- și ESR1 a căror boală a progresat după cel puțin terapie endocrină de primă linie. sau pacienți adulți de sex masculin cu cancer de sân avansat sau metastatic. Elacestrant este un modulator selectiv al receptorului de estrogen (SERD) care poate degrada receptorul de estrogen în funcție de doză și poate inhiba transcripția genei direcționate ER dependent de estradiol și creșterea tumorii. Acesta este, de asemenea, aprobat de FDA. Primul SERD oral aprobat.
Jesduvroq
La 1 februarie 2023, GlaxoSmithKline a anunțat că FDA a aprobat comercializarea inhibitorului său de prolil hidroxilază factor inductibil de hipoxie (HIF-PHI) Jesduvroq. Ingredientul activ al acestui produs este daprodustat, care este potrivit pentru tratamentul persoanelor care au suferit dializă. Jesduvroq nu este adecvat pentru utilizare la adulții cu anemie cauzată de boală cronică de rinichi de cel puțin patru luni și care nu fac dializă. Jesduvroq devine primul medicament oral comercializat în Statele Unite pentru a trata anemia cauzată de boala cronică de rinichi.
Filspari
La 17 februarie 2023, Travere Therapeutics a anunțat că FDA a accelerat aprobarea medicamentului său Filspari, al cărui ingredient activ este sparsentan, un antagonist al receptorilor de endotelină și angiotensină II. Acesta este al doilea medicament aprobat de FDA pentru a trata nefropatia IgA la adulți.
Skyclarys
Pe 28 februarie 2023, Reata Pharmaceuticals a anunțat că FDA a aprobat o nouă cerere de medicament pentru agonistul Nrf2 Skyclarys pentru tratamentul ataxiei lui Friedreich (ataxia lui Friedreich) la adulți și adolescenți cu vârsta de 16 ani și peste. Skyclarys este primul Este, de asemenea, singurul medicament potrivit pentru pacienții cu ataxie Friedrich. Ingredientul activ al medicamentului este omaveloxolona, care a primit denumiri de medicamente orfane, Fast Track și boli rare la copii de la FDA din SUA.
Zavzpret
Pe 9 martie 2023, Pfizer a anunțat că FDA și-a aprobat medicamentul Zavzpret. Este utilizat pentru tratarea migrenei acute la pacienții adulți. Ingredientul activ al medicamentului este clorhidratul de Zavegepant. Zavegepant este un antagonist al receptorului CGRP cu moleculă mică de a treia generație, de mare afinitate, foarte selectiv, care blochează reversibil receptorul CGRP, inhibând astfel Activitatea biologică a neuropeptidei CGRP poate ameliora și preveni atacurile de migrenă.
Daybue
Pe 10 martie 2023, Acadia a anunțat că FDA a aprobat Daybue pentru tratamentul sindromului Rett la persoanele cu vârsta peste doi ani. Daybue este un nou analog sintetic al tripeptidei amino-terminale a factorului de creștere asemănător insulinei I (IGF-1). Ingredientul activ, trofinetida, este conceput pentru a trata simptomele de bază ale sindromului Rett prin reducerea potențială a neuroinflamației și susținerea funcției sinaptice. Daybue a devenit primul și, în prezent, singurul medicament aprobat pentru tratarea sindromului Rett.
Rezzayo
Pe 22 martie 2023, Cidara Therapeutics a anunțat că FDA a aprobat Rezzayo, al cărui ingredient activ este Rezafungin Acetate, pentru tratamentul candidomiei și candidozei invazive la adulți. Medicamentul este o nouă echinocandină care funcționează prin inhibarea beta-1,3-glucoză sintetaza, perturbând astfel integritatea peretelui celular al fungilor. Acesta este primul tratament aprobat pentru infecțiile invazive cu Candida în mai mult de un deceniu.
Joena
Pe 24 martie 2023, Pharming Pharmaceutical Group a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Joenja pentru prima dată. Ingredientul activ al medicamentului este Leniolisib Phosphate, care este utilizat pentru a trata sindromul de hiperactivare PI3Kδ (APDS) la adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste. Joenja este un inhibitor oral care vizează selectiv fosfatidilinozitol 3-kinaza delta (PI3Kδ) și este primul tratament aprobat de FDA pentru APDS.
Qalsody
Pe 25 aprilie 2023, Biogen a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Qalsody. Ingredientul activ al medicamentului este tofersen pentru tratamentul adulților cu scleroză laterală amiotrofică (ALS, ALS) cu mutații ale genei SOD1. Acesta este la mai bine de 200 de ani de la descoperirea SLA, acesta este al patrulea medicament pentru tratarea SLA care a fost lansat la nivel global și este, de asemenea, singura terapie bazată pe biomarkeri care a primit aprobare accelerată de la FDA pentru tratamentul SLA legat de mutatii genetice.
Veozah
Pe 12 mai 2023, Astellas a anunțat că FDA a aprobat listarea Veozah. Ingredientul activ al medicamentului este Fezolinetant, care este utilizat pentru a trata sindromul vasomotor moderat până la sever (VMS) cauzat de menopauză. Fezolinetantul este un antagonist al receptorului NK3. Prin antagonizarea receptorilor NK3, blocând combinația neurokininei B (NKB) și neuronilor kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy), reglează activitatea neuronală în centrul de termoreglare, restabilind în cele din urmă echilibrul și atenuând VMS.
Miebo
Pe 18 mai 2023, Bausch+Lomb Corp. și Novaliq GmbH au anunțat că FDA a aprobat comercializarea Miebo. Ingredientul activ al medicamentului este perfluorhexiloctanul, care este utilizat pentru a trata semnele și simptomele sindromului de ochi uscat. Miebo, un alcan fluorurat, este o soluție pentru ochi anhidră, monocomponentă, fără conservanți, care este prima și singura soluție pentru ochi aprobată de FDA care țintește direct evaporarea lacrimilor pentru metoda de tratare a bolii ochiului uscat.
Xacduro
Pe 23 mai 2023, Innoviva a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Xacduro, care conține ingredientele active Sulbactam și Durlobactam, pentru tratamentul bacteriilor dobândite în spital cauzate de tulpini sensibile de acetat de Acinetobacter baumannii la persoanele cu vârsta de 18 ani sau peste. . pneumonie și pneumonie bacteriană asociată ventilatorului. În această combinație, Sulbactam este un medicament care este înrudit structural cu penicilina și este responsabil pentru uciderea Acinetobacter baumannii, în timp ce Durlobactam protejează Sulbactam de degradarea de către enzimele produse de Acinetobacter baumannii.
Posluma
La 25 mai 2023, Blue Earth Diagnostics a anunțat că FDA a aprobat listarea Posluma, al cărei ingredient activ este Flotufolastat F-18 Gallium, pentru a fi utilizat în detectarea prin tomografia cu emisie de pozitroni radioactiv (PET) a antigenului de membrană specific prostatei ( PSMA) pozitivitate. leziuni, la bărbații cu suspiciune de cancer de prostată metastatic care sunt candidați pentru terapia inițială definitivă sau la care se suspectează recurența din cauza nivelurilor serice crescute de antigen prostatic specific (PSA).
Paxlovid
Pe 25 mai 2023, Pfizer a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Paxlovid. Ingredientele active ale medicamentului sunt Nirmatrelvir și Ritonavir. Este utilizat pentru a trata pacienții adulți cu infecție cu COVID-19 ușoară până la moderată. Paxlovid este al patrulea medicament aprobat de FDA. Primul medicament utilizat pentru a trata COVID-19 la adulți și singurul medicament antiviral oral.
Inpefa
Pe 26 mai 2023, Lexicon Pharmaceuticals a anunțat că FDA a aprobat listarea Inpefa. Ingredientul activ al medicamentului este sotagliflozin. Inpefa este un inhibitor al cotransportatorului sodiu-glucoză 2 (SGLT2) utilizat pentru a reduce riscul de insuficiență cardiacă sau riscul cronic de deces cardiovascular, vizite de urgență pentru insuficiență cardiacă și spitalizare pentru insuficiență cardiacă la adulții cu boală renală, diabet de tip 2 și alți factori de risc cardiovascular.
Lifulo
Pe 23 iunie 2023, Pfizer a anunțat că FDA a aprobat Litfulo, al cărui ingredient activ este Ritlecitinib Tosylate, pentru utilizare la pacienții cu alopecie areata severă cu vârsta de 12 ani și peste. Litfulo este un inhibitor al kinazei care inhibă Janus kinaza 3 (JAK3) și tirozin kinazele exprimate în familia kinazelor carcinomului hepatocelular (TEC).
Vanflyta
Pe 20 iulie 2023, Daiichi Sankyo a anunțat că FDA a aprobat listarea Vanflyta. Ingredientul activ al medicamentului este Quizartinib Diclorhidrat, pentru tratamentul pacienților adulți cu leucemie mieloidă acută (AML) nou diagnosticată cu mutații FLT3-ITD. Quizartinib este primul inhibitor FLT3 aprobat de FDA special pentru tratamentul LMA pozitivă pentru FLT3-ITD și acoperă cele trei faze de tratament ale LMA nou diagnosticate - terapie de inducție, consolidare și întreținere la pacienții fără transplant.
Xdemvy
Pe 24 iulie 2023, Tarsus a anunțat că FDA a aprobat Xdemvy, al cărui ingredient activ este Lotilaner, pentru tratamentul blefaritei Demodex. Lotilaner este un inhibitor selectiv de acarieni al canalelor de clorură de acid gamma-aminobutiric (GABA). Inhibarea acestor canale de clorură de GABA provoacă paralizie în organismul țintă, ducând la moartea acestuia. Medicamentul vizează direct Demodex, sursa blefaritei Demodex. Acesta marchează primul și singurul tratament radical aprobat de FDA special pentru Demodex.
Izervay
La 4 august 2023, Astellas Pharma a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Izervay dezvoltat de filiala sa Iveric Bio. Ingredientul activ al medicamentului este Avacincaptad Pegol Sodium, care este utilizat pentru a trata atrofia geografică (GA) cauzată de degenerescența maculară (AMD). Izervay este un nou inhibitor al proteinei complementului C5, care conține avacincaptad pegol, care slăbește activitatea sistemului complementului prin atacul direcționat asupra C5, încetinind astfel dezvoltarea atrofiei hărții.
Sohonos
Pe 16 august 2023, Ipsen a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Sohonos. Ingredientul activ al medicamentului este Palovaroten, care este utilizat pentru a reduce producția de țesut nou osificat la pacienții cu osificare musculară progresivă (FOP). Palovarotenul este un agonist oral selectiv al receptorului de acid retinoic gamma (RAR) care mediază interacțiunile dintre receptori, factori de creștere și proteine din calea de semnalizare a retinei pentru a reduce dezvoltarea de noi oase anormale. formă. Sohonos este primul medicament aprobat de FDA pentru a trata FOP.
Aphexda
Pe 8 septembrie 2023, BioLineRx a anunțat că FDA a aprobat listarea Aphexda. Ingredientul activ al medicamentului este acetat de Motixafortide. Aphexda este un agent de mobilizare a celulelor stem hematopoietice adecvat pentru utilizare în combinație cu filgrastim (G-CSF) pentru mobilizarea mielomului multiplu. Celulele stem hematopoietice ale pacientului sunt transferate în sângele periferic pentru recoltare și transplant autolog ulterior. Aphexda este un inhibitor inovator CXCR4 administrat prin injecție subcutanată. Aphexda este primul medicament inovator care a primit aprobarea FDA pentru mobilizarea celulelor stem de mielom multiplu în zece ani.
Ojjaara
Pe 15 septembrie 2023, GSK a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Ojjaara. Ingredientul activ al medicamentului este Momelotinib Diclorhidrat, care este potrivit pentru tratamentul mielofibrozei cu risc moderat sau ridicat, inclusiv mielofibroza primară sau mielofibroza secundară (policitemia vera și trombocitemia esențială) la adulții cu anemie. Ojjaara este un medicament nou cu un mecanism de acțiune diferențiat care vizează JAK1, JAK2 și ALK2. Ojjaara este primul și singurul tratament potrivit pentru pacienții cu mielofibroză și anemie.
Exxua
Pe 22 septembrie 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals a anunțat că FDA a aprobat listarea Exxua. Ingredientul activ al medicamentului este clorhidratul de gepironă, care este potrivit pentru tratamentul depresiei adulte (MDD). Exxua este primul agonist oral selectiv al receptorului 5-HT1A aprobat de FDA pentru tratamentul MDD.
Rivfloza
La 29 septembrie 2023, NovoNordisk a anunțat că FDA a aprobat listarea terapiei sale cu ARNi injecție Rivfloza. Ingredientul activ al medicamentului este Nedosiran Sodium. Este potrivit pentru reducerea riscului de hiperoxalurie primară de tip 1 la vârsta de 9 ani și peste și cu funcție renală relativ scăzută. niveluri mai bune de oxalat urinar la pacienții cu Rivfloza, prima terapie ARNi aprobată dezvoltată de Novo Nordisk. Rivfloza se leagă de ARNm care exprimă lactat dehidrogenaza hepatică (LDH) și inhibă expresia acestei proteine, reducând în mod semnificativ supraproducția de oxalat.
Velsipity
Pe 12 octombrie 2023, Pfizer a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Velsipity. Ingredientul activ al medicamentului este Etrasimod Arginine. Velsipity este un modulator al receptorului de sfingozină 1-fosfat care poate bloca parțial și reversibil limfocitele. Capacitatea de eflux din organele limfoide, reducând astfel numărul de limfocite din sângele periferic, este indicată pentru tratamentul colitei ulcerative active moderat până la sever la adulți.
Zilbrysq
La 17 octombrie 2023, UCB a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Zilbrysq. Ingredientul activ al medicamentului este Zilucoplan Sodium, care este utilizat pentru a trata pacienții adulți cu miastenie generalizată (gMG) care sunt pozitivi pentru anticorpi anti-receptori de acetilcolină (AChR). Ca inhibitor al complementului C5, Zilbrysq inhibă afectarea joncțiunii neuromusculare mediată de complement prin mecanismul său de acțiune vizat. Zilbrysq este primul nou inhibitor al complementului peptidic macrociclic C5, administrat o dată pe zi, aprobat pentru tratarea acestor pacienți.
Agamree
Pe 26 octombrie 2023, Santhera Pharmaceuticals și ReveraGen BioPharma au anunțat împreună că FDA a aprobat listarea Agamree. Ingredientul activ al medicamentului este Vamorolone. Agamree este un corticosteroid care exercită efecte antiinflamatorii și imunosupresoare prin receptorul glucocorticoizilor. Este potrivit pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste.
Fruzaqla
Pe 8 noiembrie 2023, Chi-Med și Takeda au anunțat împreună că FDA a aprobat cererea de comercializare a Fruzaqla. Ingredientul activ al medicamentului este fruquintinib, care este utilizat pentru a trata pacienții care au primit anterior tratament pe bază de fluorouracil, oxaliplatin și irinotecan. Chimioterapia, terapia cu factor de creștere endotelial anti-vascular ("VEGF") și terapia cu receptorul factorului de creștere anti-epidermic (EGFR) la adulții cu cancer colorectal metastatic.
Defencath
Pe 15 noiembrie 2023, CorMedix a anunțat că FDA a aprobat listarea Defencath. Ingredientele active ale medicamentului sunt heparina de sodiu și taurolidina. Este potrivit pentru reducerea riscului de insuficiență renală la o populație limitată de pacienți adulți cu insuficiență renală care primesc hemodializă pe termen lung printr-un cateter venos central (CVC). Infecții ale fluxului sanguin (CRBSI), heparina este o soluție anticoagulantă folosită adesea pe catetere atunci când acestea nu sunt utilizate pentru a preveni formarea cheagurilor de sânge potențial periculoase. Taurolidina este un agent antibacterian tiadiazin dezvoltat de compania CorMedix. Poate fi folosit ca agent antibacterian cu spectru larg împotriva unei varietăți de bacterii.
Augtyro
Pe 15 noiembrie 2023, BRISTOL a anunțat că FDA a aprobat Augtyro, al cărui ingredient activ este repotrectinib, pentru tratamentul pacienților adulți cu ROS1-pozitiv local avansat sau metastatic cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC). Repotrectinib este prima generație nouă de inhibitori ROS1, pan-TRK și ALK, care are avantajele unei eficacități mai puternice împotriva cancerului, anti-cancer cu spectru larg multi-țintă și potențialul de a depăși rezistența la medicamente.
Truqap
Pe 16 noiembrie 2023, Astrazeneca a anunțat că FDA a aprobat listarea Truqap. Ingredientul activ al medicamentului este Capivasertib. Truqap este utilizat în asociere cu Faslodex pentru tratamentul receptorului hormonal (HR) pozitiv și al receptorului 2 al factorului de creștere epidermic uman (HER2) negativ. Pacienți adulți cu cancer de sân local avansat sau metastatic. Truqap este un inhibitor AKT de prim rang și un inhibitor competitiv oral selectiv de adenozin trifosfat (ATP) care inhibă toate cele 3 izoforme ale serină/treonin kinazei AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Pe 27 noiembrie 2023, SpringWorks Therapeutics a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Ogsiveo. Ingredientul activ al medicamentului este bromhidrat de nirogacestat. Ogsiveo este un inhibitor oral de gamma secretază pentru tratamentul pacienților adulți cu tumori desmoide progresive care necesită terapie sistemică. Acest produs este primul tratament pentru tumori desmoide aprobat pentru comercializare. FDA a acordat anterior denumiri Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track și Drug orfan pentru tratamentul tumorilor desmoide.
Fabhalta
Pe 5 decembrie 2023, Novartis a anunțat că FDA a aprobat listarea Fabhalta. Ingredientul activ al medicamentului este clorhidratul de Iptacopan, care este potrivit pentru tratamentul pacienților adulți cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH). Fabhalta este un inhibitor al factorului B al complementului care acționează proximal în calea alternativă a complementului a sistemului imunitar pentru a controla complet distrugerea globulelor roșii (RBC) atât în interiorul cât și în exteriorul vaselor de sânge.
Filsuvez
Pe 18 decembrie 2023, AMRYT a anunțat că FDA a aprobat comercializarea Filsuvez. Ingredientul activ al medicamentului este triterpenele de mesteacăn, care sunt potrivite pentru tratamentul epidermolizei joncționale sau atrofice la pacienții cu vârsta de peste 6 luni.
Wainua
Pe 21 decembrie 2023, Wainua, dezvoltat în comun de AstraZeneca și Ionis Pharmaceuticals, a fost aprobat de FDA în Statele Unite pentru tratamentul polineuropatiei cu amiloidoză ereditară mediată de transtiretină la adulți. Wainua este un conjugat antisens oligonucleotidă-GalNAc care provoacă degradarea ARNm TTR mutant și de tip sălbatic prin legarea la ARNm TTR, reducând astfel proteina TTR serică și depunerea proteinei TTR în țesuturi. Acesta își propune să încetinească progresia bolii și să îmbunătățească calitatea vieții pacienților prin inhibarea producției de proteine TTR mutante pliate greșit.
Pe scurt, numărul de medicamente noi aprobate de FDA în 2023 a atins un nivel maxim de cinci ani, iar proporția de medicamente cu mecanisme inovatoare a atins un nou maxim. Medicamentele cu molecule mici sunt în continuare forța principală în medicamentele inovatoare, în timp ce numărul de terapii genetice aprobate de CBER a atins un record, iar inovațiile continuă să apară.